미국 바이오텍 CSL Behring은, 혈우병 치료 세계 최초의 유전자치료제 Hemgenix(헴제닉스)의 품목허가를 FDA 로부터 2022년 11월 22일 승인받았다.
제품명: Hemgenix
성분명: etranacogene dezaparvovec-drlb
□ 적응증: 성인 B형 혈우병
- 유전자 변이로 혈액 응고인자인 Factor IX(제9 응고인자)가 부족하여 발생하는, 출혈성 질환이다.
- 성염색체인 X에 변이가 발생하여 유전되는 질환으로, 거의 모든 경우 남성에게 발병한다(열성 유전).
- 참고로, A형 혈우병(Factor VIII 부족)이 80%, B형 혈우병이 20%를 차지함
□ 제형: 액상 주사제로, 일회용 바이알에 10mL 포장된다.
- 1mL에 1X1013 개의 유전자(gene copies)를 포함한다.
- 용법: 유전자 치료제로서, 단 1회, 정맥주사(IV)로 투여한다. 환자 체중을 계산하여, 2X1013 개 유전자 / kg 용량으로 투여
- 평생 혈액응고인자를 투여(주사)해야하는 환자들에게 상당히 혁신적인 치료제라고 할 수 있다.
□ 이러한 혁신성을 인정받은 이유로,
- Hemgenix의 1회 투여 가격은 “$3.5 million”으로 책정되었다.
- 한화로 약 46억원(환율 1,300원)...
- 2022년까지 전세계에서 가장 비싼 약으로 평가된다.
□ 회사에서 발표한 임상결과에 따르면,
Hemgenix를 투여한 94%의 환자(총 54명 중 51명 환자)가 Hemgenix 투여 이후, 기존의 혈액응고인자 예방투여 치료를 중단했다고 밝혔다.
'FDA 신약승인 Database' 카테고리의 다른 글
| 2022.12.12. Mirati, KRAS 표적항암제 “Krazati” FDA 승인 (0) | 2023.01.10 |
|---|---|
| 2022.12.1. Forma Therapeutics, 백혈병 치료제 “Rezlidhia” FDA 승인 (0) | 2023.01.09 |
| 2022.11.14. ImmunoGen(이뮤노젠), ADC 항암제 Elahere FDA 승인 (0) | 2023.01.06 |
| 2022.11.2. 길리어드(Gilead), B형간염 치료제 Vemlidy(베믈리디) 청소년 적응증 FDA 승인 (0) | 2022.12.30 |
| 2022.10.25. FDA, 소세포폐암 치료 신약 젭젤카(Zepzelca) 승인 유지 결정 (0) | 2022.12.30 |